リードパイプラインGXV-001、欧州医薬品庁（EMA）より科学的助言を受領
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株式会社ジェクスヴァル
2026年5月21日
リードパイプラインGXV-001に関して欧州医薬品庁（EMA）より科学的助言を受領
~脆弱X症候群に対する承認薬なき世界的課題に挑む~
株式会社ジェクスヴァル（本社：神奈川県藤沢市、代表取締役：加藤珠蘭、以下「ジェクスヴァル」）はリードパイプラインGXV-001について、欧州医薬品庁（EMA）医薬品委員会（CHMP：Committee for Medicinal Products for Human Use）との科学的助言（SA：Scientific Advice）手続きを完了し、正式な助言を受領したのでお知らせいたします。
■ GXV-001が標的とする疾患
脆弱X症候群（Fragile X Syndrome：FXS）は、X染色体上のFMR1遺伝子の変異によってFMRPタンパク質の機能が失われることで引き起こされる先天性の希少疾患です。日本では、指定難病206に指定されている発達障害です。自閉スペクトラム症に分類され、主な特徴として、自閉症様の行動、注意欠如・多動、不安、過敏症、てんかん、睡眠障害や知的障害など幅広い症状を伴うことがあります。米国のFRAXA研究財団によると、自閉症及び知的障害を引き起こす遺伝子変異のうち、最も頻度の高いものとされています。およそ1/2,400~6,000の頻度で発生すると推定されており、欧米では診断例が多くある一方、本邦では患者が少なく、ほとんどが診断されていないと考えられています。現在、承認された治療薬はなく、患者さんとそのご家族にとってアンメットメディカルニーズが大きい疾患です。
■ GXV-001について
GXV-001は、FRAXA医薬品検証イニシアチブ（FRAXA-DVI）プログラムにおいて、FXSの動物モデルを用いた評価で複数の行動指標にわたる薬理活性が確認されています※。本成果等を踏まえ、米国FDAより希少疾病用医薬品指定（Orphan Drug Designation）を取得しているほか、オーストラリア子会社を通じて実施した健康成人・高齢者を対象とした第Ⅰ相試験では、安全性・忍容性、薬物動態、および標的分子への作用（ターゲットエンゲージメント）を確認しており、現在は欧州における第Ⅱa相臨床試験の開始に向けた準備を進めています。
※詳細は2024年7月1日、2025年11月19日、2026年2月28日付リリースをご参照ください。
■ EMA科学的助言について
CHMPは、EMAにおいてヒト用医薬品の科学的評価を担う委員会です。SAは、医薬品の開発企業が、品質・非臨床・臨床の各データパッケージや臨床試験計画等についてEMAの正式な手続きを通じてCHMPの助言を得ることができる制度です。今回のSAにおいて当社は、計画する第IIa相臨床試験のデザインならびに品質・非臨床・臨床データパッケージ全般を含む、欧州における臨床開発計画について助言を得ました。なお、SAにおける助言は今後の審査結果を保証するものではありませんが、当社はその内容を踏まえて今後の開発を進めてまいります。
詳細情報：
- 難病情報センター https://www.nanbyou.or.jp/entry/4613
- National Organization for Rare Disorders（NORD、日本語なし） https://rarediseases.org/rare-diseases/fragile-x-syndrome/
- Orphanet（日本語なし） https://www.orpha.net/en/disease/detail/908?name=fxs&mode=name
- FRAXA研究財団（日本語なし) https://www.fraxa.org
[ジェクスヴァルについて]
ジェクスヴァルは、「Treatment Reaches the Unreached〜お薬を必要とするすべての人に〜」 という理念のもと、独自のAI駆動型ファーマコインフォマティクス技術からの価値創出を通じて、希少疾患などのアンメットメディカルニーズ（未充足の医療ニーズ）に対する革新的な医薬品の創出と開発に取り組んでいます。
本お知らせは、当社の研究成果および開発状況をお知らせすることを目的とするものであり、医薬品の効能・効果を標榜し、または広告・宣伝を目的とするものではありません。GXV-001は現在開発中の未承認の医薬品候補であり、ヒトにおける有効性・安全性は確立されていません。
本リリースには、GXV-001に関する臨床試験計画、規制対応方針、今後の開発計画等を含む、当社の将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの記述は現時点での予想および前提に基づくものであり、臨床試験の結果、規制当局による承認プロセス、資金調達の状況など、様々なリスクや不確実性を伴います。実際の結果は、これらの将来の見通しに関する記述と大きく異なる可能性があります。当社は、法令上必要とされる場合を除き、これらの記述を更新する義務を負うものではありません。
本件に関するお問い合わせ: info@gexval.com
コーポレートオフィスヘッド 杉﨑敦史
