米国FDA希少疾病用医薬品指定（Orphan Drug Designation）を取得

株式会社ジェクスヴァル
2025年11月19日

ジェクスヴァルはGXV-001について米国FDA希少疾病用医薬品指定（Orphan Drug Designation）を取得しました

株式会社ジェクスヴァル（本社：神奈川県藤沢市、代表取締役：加藤珠蘭、以下「ジェクスヴァル」）は、脆弱X症候群¹⁾（Fragile X Syndrome、以下「FXS」）を対象とした臨床開発品GXV-001について、米国食品医薬品局（U.S. Food and Drug Administration、以下「FDA」）より希少疾病用医薬品指定（Orphan Drug Designation、以下「ODD」）を取得したことをお知らせいたします。

なお、GXV-001の指定はFDA希少疾病用医薬品データベースにて確認いただけます。
URL：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd

■希少疾病用医薬品指定（ODD）について
ODDは、米国において患者数が20万人未満の希少疾患を対象とした医薬品の研究開発を促進することを目的として、FDAが設けた制度です。申請はFDA内の希少疾病用製品部門（Office of Orphan Products Development、OOPD）を通じて行われ、対象疾患に対する医薬品としての合理的な開発可能性を示すデータをもとに審査されます。
ODD取得によって、開発企業は以下の支援・優遇措置を受けることができます。
まず、FDA審査手数料の免除により、開発コストの軽減が図られます。次に、臨床試験費用の一部について米国税制上の優遇措置（税額控除）を受けることができます。また、FDAとの科学的相談の機会が拡大され、開発上の課題について規制当局と緊密に連携することが可能となります。さらに、承認取得後は最長7年間の市場独占権が付与され、希少疾患領域への継続的な投資を支える制度的基盤となります。
なお、ODDはあくまで医薬品の研究開発段階における支援を目的とした指定であり、医薬品としての有効性・安全性を承認するものではありません。

■今後の展開について
ジェクスヴァルは、FRAXA Research Foundation²⁾および国立研究開発法人日本医療研究開発機構（AMED）³⁾の支援のもと、GXV-001の第2a相臨床試験に向けた準備を進めています。今回のFDA ODDの取得は、これまでのFRAXA-DVIを通じた前臨床研究の成果が認められたものであり、今後の開発推進における重要な基盤となるものです。
ジェクスヴァルは、FXSの患者さんとそのご家族に一日も早く新たな選択肢をお届けできるよう、資金調達を進めながら臨床開発にベストを尽くしてまいります。

1) 脆弱（ぜいじゃく）X症候群について：脆弱X症候群（Fragile X Syndrome, FXS）は、自閉症の特徴を示し、自閉スペクトラム症に分類されます。日本では、指定難病206に指定されている発達障害です。FRAXA研究財団によると、自閉症及び知的障害を引き起こす最も一般的な遺伝的要因とされています。

詳細情報：

• 難病情報センター　https://www.nanbyou.or.jp/entry/4613

• National Organization for Rare Disorders（NORD、日本語なし）　https://rarediseases.org/rare-diseases/fragile-x-syndrome/
• Orphanet（日本語なし）　https://www.orpha.net/en/disease/detail/908?name=fxs&mode=name
• FRAXA研究財団（日本語なし)　https://www.fraxa.org　

2) FRAXA Research Foundation（研究財団）(FRAXA)について：FRAXAは米国マサチューセッツ州に本部を置く非営利の患者支援団体です。脆弱X症候群の治療法の開発を目指して研究開発支援や啓発活動を行っています。https://www.fraxa.org　

3) 国立研究開発法人 日本医療研究開発機構（AMED）について：AMEDは、医療発展に必要な研究開発の支援を行う機関です。新しい治療法や薬の開発について、基礎研究から実用化まで一貫して様々な支援を提供しています。創薬ベンチャーエコシステム強化事業をはじめとする、研究開発助成を実施しています。

詳細情報：https://www.amed.go.jp/aboutus/index.html

[ジェクスヴァルについて]
ジェクスヴァルは、「Treatment Reaches the Unreached〜お薬を必要とするすべての人に〜」 という理念のもと、独自のAI駆動型ファーマコインフォマティクス技術からの価値創出を通じて、希少疾患などのアンメットメディカルニーズ（未充足の医療ニーズ）に対する革新的な医薬品の創出と開発に取り組んでいます。

 

本件に関するお問い合わせ: info@gexval.com
コーポレートオフィスヘッド 杉﨑敦史