ジェクスヴァルがAMED創薬ベンチャーエコシステム強化事業に採択

株式会社ジェクスヴァル
2024年12月16日

 

株式会社ジェクスヴァル（代表取締役社長：加藤珠蘭、所在地：神奈川県藤沢市）は、当社が開発中の低分子化合物GXV-001¹⁾について、脆弱（ぜいじゃく）X症候群（FXS）²⁾を対象としたグローバル臨床第２a相POC試験が、国立研究開発法人 日本医療研究開発機構（AMED³⁾）の令和6年度「創薬ベンチャーエコシステム強化事業（創薬ベンチャー公募）⁴⁾」に採択されましたので、お知らせいたします。

本事業は、AMED³⁾が認定したベンチャーキャピタル（認定VC）からの出資を要件として、創薬ベンチャー企業の医薬品開発を支援するものです。認定VCは、当該創薬ベンチャーに対してハンズオン支援を行います。

今回当社が採択された補助対象事業総額は最大約30億円であり、今後、既存投資家を含む認定VCから出資をうけた金額の2倍に相当する支援をAMED³⁾から得ることができます。

この支援を活用し、当社はGXV-001¹⁾の脆弱X症候群²⁾を対象としたグローバル試験において、患者での効果の検証（POC（Proof of Concept）試験）を加速してまいります。現在、脆弱X症候群²⁾には確立した治療薬がありませんが、当社は患者さんとそのご家族に一日も早く新たな治療選択肢を提供できるよう、開発を進めてまいります。

ジェクスヴァルは、ファーマコインフォマティクスの革新的な技術を活用し、希少疾患をはじめとする未充足の医療ニーズに対し、決して誰も取り残されることのないよう、独自技術からの新薬創出と臨床開発に取り組んでいます。

1）  GXV-001について：
GXV-001は、現在、脆弱X症候群（FXS）を対象疾患として臨床開発を進めています。米国の非営利団体FRAXA Research Foundation（FRAXA、FRAXA研究財団）の支援を受け、FRAXA医薬品検証イニシアチブ（FRAXA-Drug Validation Initiative, FRAXA-DVI）に　よって、病態モデル動物をもちいたGXV-001の評価が実施されました。100%子会社であるGEXVal AU Pty Ltdを通じて第1相臨床試験を完了し、安全性・忍容性及び薬物動態プロファイルを確認しました。さらに、複数のバイオマーカーを指標としてProof of Mechanism（POM：「作用機序の証明」を意味し、薬物が想定していた標的分子に対して薬理作用を発揮し、生理的な応答を引き起こす様子を検証すること）も確認しています。FXSなど自閉スペクトラム症に分類される発達障害、レット症候群（指定難病156）などの神経系希少疾患、「せん妄」などの認知障害の新規治療薬候補として臨床開発を目指しています。
参考（2023.2.18 FRAXA発表）：https://www.fraxa.org/coming-together-for-rare-disease-day-2023/

2）脆弱X症候群について：
脆弱X症候群（Fragile X Syndrome, FXS）は、自閉症の特徴を示し、自閉スペクトラム症に分類されます。日本では、指定難病206に指定されている発達障害です。FRAXA研究財団によると、自閉症及び知的障害を引き起こす最も一般的な遺伝性の要因とされています。
詳細情報：
・難病情報センター https://www.nanbyou.or.jp/entry/4615
・FRAXA研究財団      https://www.fraxa.org

３）AMEDについて：
国立研究開発法人 日本医療研究開発機構（AMED）は、医療発展に必要な研究開発の支援を行う機関です。新しい治療法や薬の開発について、基礎研究から実用化まで一貫して様々な支援を提供しており、創薬ベンチャーエコシステム強化事業をはじめとする、研究開発助成を実施しています。
詳細情報：
https://www.amed.go.jp/aboutus/index.html

４）創薬ベンチャーエコシステム強化事業（創薬ベンチャー公募）について：
令和6年度 「創薬ベンチャーエコシステム強化事業」（第6回）の採択課題については下記をご覧ください。
https://www.amed.go.jp/koubo/19/02/1902C_00056.html

本件に関するお問い合わせ: info@gexval.com
コーポレートオフィスヘッド 杉﨑敦史