米国FRAXA Research Foundationがジェクスヴァルの研究開発プログラムを紹介

株式会社ジェクスヴァル
2025年1月6日

2025年1月2日、米国の脆弱（ぜいじゃく）X症候群¹⁾患者支援団体であるFRAXA Research Foundation²⁾（以下「FRAXA」）のウェブサイトに、株式会社ジェクスヴァル（代表取締役社長：加藤珠蘭、所在地：神奈川県藤沢市、以下「当社」）の臨床開発品に関する記事が掲載されましたのでお知らせいたします。

原文（英語）はこちらからご覧いただけます：
[GEXVal and FRAXA Collaborate to Advance Fragile X Research with Phase 2a Trial]
（リンクURL：https://www.fraxa.org/gexval-and-fraxa-collaborate-to-advance-fragile-x-research-with-phase-2a-trial/）
※記事は英語のみとなっております

以下、参考日本語訳要約：

ジェクスヴァルとFRAXAが第2a相試験に向けて脆弱X症候群研究を推進
FRAXA Research Foundation 研究の進捗　2025.1.2

ジェクスヴァル社は、FRAXA Research Foundation²⁾（以下「FRAXA」）の共同研究先のひとつで、脆弱X症候群¹⁾を対象とした研究開発に取り組んでいます。今回、その臨床開発物質の臨床第２相Proof of Concept（POC）試験が、国立研究開発法人日本医療研究開発機構³⁾（以下、「AMED」）の「創薬ベンチャーエコシステム強化事業」に採択されました。
本プログラムは、脆弱X症候群¹⁾を対象としてジェクスヴァルの臨床開発品のグローバル試験を推進するための重要な資金を提供するものです。ジェクスヴァルは、FRAXAとAMEDの支援のもと、開発を継続してゆきます。

ジェクスヴァル開発品に関する研究の進捗状況
当該臨床開発品は、FRAXA医薬品検証イニシアチブ（FRAXA-DVI⁴⁾）によって評価が実施されています。研究プログラムでは、7種類におよぶ疾患に関連する行動指標について評価が完了しているほか、投与後の効果についても観察を行っています。

本研究プログラムでは、脆弱X症候群¹⁾の複雑な特性を考慮し、脳組織、特に海馬（かいば）領域における遺伝子発現解析を包括的に実施しています。また、神経組織構造への影響を検討する研究も継続して行われています。
当該開発品は、臨床第1相試験を完了しており、神経発達障害や認知障害など、関連する疾患についても研究が進められています。

FRAXA²⁾による臨床試験推進への支援
ジェクスヴァルが第2相POC試験の準備をすすめるにあたり、FRAXA²⁾は次の開発段階に向けてFRAXAの研究ネットワークを活用して試験実施施設の選定についても支援します。

FRAXA²⁾は、脆弱X症候群¹⁾の患者さんとそのご家族のために、革新的な研究開発の促進に取り組んでいます。本共同研究は、FRAXA-DVI⁴⁾のような研究プログラムが、どのように臨床試験の実施につながっていくのかを示しています。

脆弱X症候群¹⁾の患者さんとそのご家族に向けて
ジェクスヴァルの開発プログラムのAMED³⁾の事業への採択と開発の進捗は、革新的な科学と協力的な支援が組み合わさることで何が可能になるかを示しています。FRAXAは、ジェクスヴァルのような創薬企業とともに、脆弱X症候群¹⁾の患者さんとそのご家族のために研究開発を進めていくことを誇りに思っています。
以上、参考日本語訳要約

なお、本件に関する当社のニュースリリースは以下をご覧ください：
[ジェクスヴァルがAMED創薬ベンチャーエコシステム強化事業に採択]
（https://gexval.com/rd-ja/ジェクスヴァルがamed創薬ベンチャーエコシステム/）

ジェクスヴァルは、ファーマコインフォマティクスの革新的な技術を活用し、希少疾患をはじめとする未充足の医療ニーズに対して、決して誰も取り残されることのないよう、独自技術からの新薬創出と臨床開発に取り組み、一日も早く患者様とそのご家族のもとへ新たな治療選択肢をお届けできるようベストを尽くしてまいります。

1) 脆弱（ぜいじゃく）X症候群について：脆弱X症候群（Fragile X Syndrome, FXS）は、自閉症の特徴を示し、自閉スペクトラム症に分類されます。日本では、指定難病206に指定されている発達障害です。FRAXA研究財団によると、自閉症及び知的障害を引き起こす最も一般的な遺伝性の要因とされています。

詳細情報：
・難病情報センター https://www.nanbyou.or.jp/entry/4613
・National Organization for Rare Disorders（NORD、日本語なし）https://rarediseases.org/rare-diseases/fragile-x-syndrome/
・Orphanet（日本語なし） https://www.orpha.net/en/disease/detail/908?name=fxs&mode=name
・FRAXA研究財団（日本語なし)  https://www.fraxa.org　

2) FRAXA Research Foundation（研究財団）(FRAXA)について：FRAXAは米国マサチューセッツ州に本部を置く非営利の患者支援団体です。脆弱X症候群の治療法の開発を目指して研究開発支援や啓発活動を行っています。https://www.fraxa.org　

3) 国立研究開発法人 日本医療研究開発機構（AMED）について：AMEDは、医療発展に必要な研究開発の支援を行う機関です。新しい治療法や薬の開発について、基礎研究から実用化まで一貫して様々な支援を提供しています。創薬ベンチャーエコシステム強化事業をはじめとする、研究開発助成を実施しています。
詳細情報：
https://www.amed.go.jp/aboutus/index.html

4) FRAXA Drug Validation Initiative（FRAXA医薬品検証イニシアチブ）(FRAXA-DVI)について：脆弱X症候群の治療薬候補化合物の評価を行うFRAXAのプログラムです。

 

本件に関するお問い合わせ: info@gexval.com
コーポレートオフィスヘッド 杉﨑敦史